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Panorama USA und EU fördern Forschung an „Orphan Drugs“
Nachrichten Panorama USA und EU fördern Forschung an „Orphan Drugs“
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06:16 28.02.2019
Medikamente für seltene Krankheiten sind ein gutes Geschäft. Quelle: Daniel Reinhardt/dpa
Berlin

Noch vor einigen Jahren waren Medikamente gegen seltene Krankheiten vor allem eines: selten. Für Pharmafirmen lohnte es sich lange nicht, in die Forschung nach Arzneimitteln für einen überschaubaren Patientenkreis Geld zu stecken. Denn angesichts der jeweils geringen Zahl von Betroffenen galt es als unmöglich, die hohen Ausgaben je wieder hereinzuholen.

Zuerst erkannte die US-Regierung, dass der Staat deshalb helfend eingreifen muss. Denn das Problem ist größer, als es erscheint: Die Zahl der Krankheiten, an der jeweils nur vergleichsweise wenige Menschen leiden, wird immerhin auf rund 8000 geschätzt. Allein in Nordamerika und Europa sind 60 Millionen Menschen betroffen. Weltweit wird die Zahl auf mehrere Hundert Millionen geschätzt.

Bereits 1983 wurde in den USA deshalb der „Orphan Drug Act“ beschlossen, um durch gezielte finanzielle Anreize die Entwicklung der sogenannten Waisenkind-Arzneimittel zu fördern. Der Begriff wurde geprägt, weil der gesamte Forschungsbereich früher „verwaist“ war.

Wann ist eine Krankheit selten?

Das US-Gesetz diente als Vorlage für die im Jahre 2000 in der EU verabschiedeten Regeln, die ebenfalls eine Förderung vorsehen. Als seltene Erkrankung gilt in Europa, wenn nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen betroffen sind. In Deutschland sollen rund vier Millionen Menschen an seltenen Krankheiten leiden.

Die Förderung in Europa ist inzwischen lukrativ für die Pharmaindustrie: Erhält ein Arzneimittel von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status als „Orphan-Drug“, dann wird dem Hersteller für zehn Jahre das Exklusivrecht für die Vermarktung in Europa eingeräumt. Ähnliche Medikamente werden in diesem Zeitraum für diese Erkrankung nur dann zugelassen, wenn sie besser wirken oder verträglicher sind.

Fünf seltene Krankheiten

Akromegalie: In der gesamten EU leiden nur 102 000 Menschen an der hormonellen Erkrankung. Eine Überproduktion des Wachstumshormons sorgt für Riesenwuchs – meist infolge eines gutartigen Tumors an der Hirnanhangdrüse. Jugendliche, bei denen die Wachstumsfuge noch offen ist, werden insgesamt außerordentlich groß. Bei Erwachsenen wachsen Nase, Finger, Zehen, Kinn oder auch innere Organe überproportional.

Merkelzellkarzinom: Noch gehört dieser extrem aggressive Hautkrebs zu den seltenen Krankheiten; nur 21 000 Menschen in der EU sind davon betroffen – doch die Zahl wächst. Die meisten sind beim ersten Auftreten zwischen 68 und 75 Jahre alt. Das Merkelzellkarzinom breitet sich rasant auf die Lymphknoten aus und metastasiert von dort in Leber, Knochen, Hirn und Lunge. Bei einem Drittel verläuft die Krankheit tödlich.

Nasu-Hakola-Krankheit: Die genetisch bedingte, besonders grausame Erkrankung ist weltweit nur bei 200 Patienten diagnostiziert worden. Sie beginnt meist im Jugendalter mit Schmerzen in Händen und Füßen und häufigen Knochenbrüchen. In der sogenannten neurologischen Phase (30. bis 40. Lebensjahr) verändert sich die Persönlichkeit, epileptische Anfälle kommen hinzu, beginnende Demenz. In der Phase vor dem Tod mit etwa 50 können die Patienten nicht mehr sprechen und sich nicht bewegen.

Idiopathische Lungenfibrose: Zwei bis fünf Jahre, so kurz ist die durchschnittliche Überlebenszeit vom Zeitpunkt der Diagnose. EU-weit sind rund 153 000 Menschen, meist Männer mittleren Alters, betroffen. Die Ursachen für eine Vernarbung des Lungengewebes, die zu immer größerer Atemnot führt, sind unbekannt. Einzige Rettung bietet eine Lungentransplantation.

Dravet-Syndrom: Ein Lichtblitz, Übermüdung, das Schließen der Augen – schon kleine Reize können bei 20 000 Kindern in der EU zu epileptischen Anfällen führen. Die Erbkrankheit tritt meist im ersten Lebensjahr auf; ab dem zweiten Lebensjahr verlangsamt sich die geistige Entwicklung. Verantwortlich ist eine Störung der Informationsübertragung zwischen Neuronen.

In Deutschland kommt ein wichtiger Vorteil hinzu: Bei den Preisverhandlungen mit den Krankenkassen muss der Hersteller in vielen Fällen nicht mehr beweisen, dass das Waisenkind-Medikament tatsächlich einen Mehrnutzen für die Patienten hat. Dieser gilt durch die Entscheidung auf europäischer Ebene als bereits belegt. Deshalb ist das Verfahren für den Produzenten deutlich einfacher.

Zwar muss dann noch mit den Kassen wie bei normalen Arzneimitteln konkret über den Preis verhandelt werden. Der Hersteller eines Waisenkind-Medikamentes hat aber gute Chancen, hohe Preise durchzusetzen.

Fast 160 „Orphan-Drugs“ in EU zugelassen

Das Fördersystem wirkt: Bisher wurden in der EU fast 160 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zugelassen. Seit 2018 ist beispielsweise ein Präparat zur Behandlung des extrem seltenen Sly-Syndroms verfügbar, das mit Knochendeformationen und Sehstörungen verbunden ist.

Nach Angaben des Pharmaverbandes VFA sind weitere 1900 Therapien in der Entwicklung, die bereits den „Orphan-Drug“-Status bekommen haben, aber noch keine Zulassung besitzen. Üblicherweise schafft es allerdings nur ein Bruchteil davon bis zur Marktreife.

Experten wie der Vorsitzende der Arzneimittelkommission der Ärzteschaft, Wolf-Dieter Ludwig, weisen jedoch auf Probleme bei der Förderung hin. Sie werfen der Industrie vor, durch eine „Orphanisierung“ von weit verbreiteten Krankheiten ein lukratives Geschäftsmodell gefunden zu haben. Der Trick: Die Patientengruppen werden künstlich so klein gewählt, dass die Präparate den begehrten Förderstatus bekommen.

Tatsächlich wird bereits die große Mehrheit der umsatzstärksten „Orphan Drugs“ zur Behandlung von Krebs eingesetzt. „Dieser Missbrauch von Regelungen, die eigentlich Patienten mit seltenen Krankheiten zugute kommen sollen, muss beendet werden“, fordert Ludwig.

Von Timot Szent-Ivanyi

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